本報訊 （記者李婷）近日，國家醫(yī)療保障局、人力資源社會保障部聯(lián)合公布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年版）》，廈門特寶生物工程股份有限公司（以下簡稱“特寶生物”）自主研發(fā)的國家1類新藥益佩生（通用名：怡培生長激素注射液）成功納入該目錄，將于2026年1月1日正式實施，此舉將有效提升藥物可及性，降低患者用藥負擔，惠及更廣泛的矮小癥患者群體。

    據(jù)悉，我國兒童矮小癥患病率約為3%，對應患者群體約760萬人，但規(guī)范化診療比例不足5%，傳統(tǒng)治療方案的局限性是重要制約因素。兒童生長激素缺乏引發(fā)的生長緩慢，不僅會影響身高、降低生活質量，還可能誘發(fā)行為適應障礙、認知障礙、心理障礙及青春期發(fā)育遲緩等問題。作為全球首個Y型40kD聚乙二醇長效生長激素，益佩生主要用于治療3歲及以上兒童生長激素缺乏癥所致的生長緩慢，其創(chuàng)新的結構修飾可更大程度保留藥物生物學活性，實現(xiàn)每周一次給藥；配套的愈適達智能注射筆采用隱針設計，能減輕患兒注射恐懼，便于家長協(xié)助或患兒自行完成注射，保障用藥安全性，有望打破“短效制劑每日注射依從性差、長效藥物價格高且選擇有限”的治療困局。

    在創(chuàng)新研發(fā)領域，特寶生物長期聚焦長效蛋白質藥物研發(fā)，尤其在聚乙二醇修飾技術領域優(yōu)勢顯著。經(jīng)過近30年技術積累，公司已構建起以“聚乙二醇長效化藥物”為核心的創(chuàng)新平臺，依托該平臺已上市多款聚乙二醇長效化國家1類新藥，成長為國內聚乙二醇長效蛋白質領域的領軍企業(yè)。研發(fā)投入上，2025年前三季度公司研發(fā)投入達3.12億元，同比增長38.53%，為持續(xù)創(chuàng)新提供強勁支撐；同時公司還推動多平臺技術協(xié)同創(chuàng)新，已建立聚乙二醇重組蛋白質修飾、蛋白質藥物生產(chǎn)、藥物篩選及優(yōu)化三大核心技術平臺，并在核酸藥物、腺相關病毒（AAV）基因治療等領域形成技術積累。

    特寶生物表示，未來將持續(xù)加大研發(fā)創(chuàng)新力度，推出更多高質量、可及性強的創(chuàng)新治療方案，助力兒童生長發(fā)育領域規(guī)范化診療，提升矮小癥診斷率與診療率，讓更多患兒及家庭獲益，為“健康中國2030”戰(zhàn)略貢獻力量。

（編輯 張明富）