金婉霞

    基因與細胞治療通過直接修復或替代缺陷基因，為人類提供了對抗遺傳性疾病和某些癌癥的新方法。

    據(jù)美國基因與細胞治療學會（ASGCT）數(shù)據(jù)，截至今年第一季度，全球已批準32種基因治療療法、68種非基因改造的細胞治療療法上市，涉及黑色素瘤、脊髓性肌萎縮癥、頭頸部腫瘤等。業(yè)界認為，基因與細胞治療技術有潛力從根本上解決疾病，對于傳統(tǒng)藥物來說是一次“顛覆式創(chuàng)新”。

    盡管潛力巨大，但基因與細胞治療高昂的研發(fā)、生產成本以及復雜的監(jiān)管環(huán)境，使得其商業(yè)化進程面臨諸多挑戰(zhàn)。比如，從費用支付來看，以諾華研發(fā)的Kymriah（該藥品于2017年由美國食品藥品監(jiān)督管理局獲批上市，是全球首個獲得上市批準的免疫細胞療法）為例，在美國，該藥品的定價為47.5萬美元（折合人民幣約347萬元）。

    高昂的成本限制了基因與細胞治療的應用拓展，也讓患者面臨不菲的治療費用。那么，如何兼顧“藥企持續(xù)研發(fā)”與“滿足患者需求”？筆者認為，不妨從以下兩方面著手，加強商業(yè)模式創(chuàng)新，以提高基因與細胞治療的可及性。

    第一，監(jiān)管層、保險公司等合作聯(lián)動，通過創(chuàng)新支付機制，例如分期付費、按療效付費、再保險等模式，以降低患者的一次用藥成本；同時，監(jiān)管層在確保藥品合規(guī)生產、使用安全的前提下，應著力促進新療法盡快上市，幫助企業(yè)盡早收回創(chuàng)新成本。

    第二，藥企在積極投入研發(fā)的同時，也要更加關注提高生產效率，通過引入自動化、數(shù)字化技術，優(yōu)化生產流程、供應鏈等手段降低成本。

    基因與細胞治療作為一項前沿技術，其市場化離不開技術進步、政策支持和商業(yè)模式創(chuàng)新三者的相輔相成。值得欣喜的是，為促進基因與細胞治療的發(fā)展，目前已有許多支持政策相繼出臺。例如北京、上海都推出了相關的行動方案、產業(yè)措施。相信我國基因與細胞治療產業(yè)必將實現(xiàn)快速發(fā)展。