本報記者 許林艷

    2月9日，諾誠健華醫(yī)藥有限公司（以下簡稱“諾誠健華”）宣布，公司自主研發(fā)的VAV1分子膠降解劑ICP-538獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）批準開展臨床研究。這是中國首款、全球第二款進入臨床的VAV1分子膠降解劑。

    ICP-538是新型口服高效、高選擇性靶向VAV1的特異性分子膠降解劑，VAV1是T細胞和B細胞受體下游的關(guān)鍵蛋白，用于開發(fā)治療多種難治的自身免疫性疾病，比如炎癥性腸?。↖BD）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和多發(fā)性硬化（MS）。ICP-538通過高效選擇性介導CRBNE3泛素連接酶與VAV1蛋白形成三元復合物，劑量依賴性地誘導VAV1蛋白快速高效降解。目前，全球尚無獲批上市的VAV1靶向藥物。

    降解VAV1可以有效抑制T細胞增殖、分化、激活及細胞因子釋放，并抑制B細胞激活與細胞因子釋放，從而發(fā)揮抗炎及免疫調(diào)節(jié)作用，緩解自身免疫和炎癥的病理進程。臨床前研究表明，ICP-538深度降解VAV1，導致與免疫介導病癥相關(guān)的細胞因子顯著減少，而對其他蛋白沒有可檢測到的影響。

    諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼CEO崔霽松博士說：“諾誠健華一直深耕自身免疫性疾病領(lǐng)域的新藥研制。VAV1分子膠作為一種新型的靶向治療藥物，具有靶向性強、多重作用機制和有效性高三大優(yōu)勢，有望成為治療自身免疫性疾病的新希望。”

（編輯 張偉）